-Resultaten visade att KL1333 var säker och väl tolererad, med tidiga tecken på effekt hos patienter med primär mitokondriell sjukdom-
Abliva AB (Nasdaq Stockholm: ABLI), ett bolag i klinisk fas som utvecklar läkemedel för behandling av sällsynt och svår primär mitokondriell sjukdom, meddelade idag att fas 1a/b-studien med KL1333 i friska frivilliga och patienter har publicerats i den ansedda vetenskapliga tidskriften Brain.
Artikeln, med titeln Optimising rare disorder trials: a phase 1a/1b randomized study of KL1333 in adults with mitochondrial disease, av Dr. Pizzamiglio et al., kan nås via följande länk: http://academic.oup.com/brain/article-lookup/doi/10.1093/brain/awae308.
Som Abliva tidigare meddelat har bolaget slutfört en klinisk fas 1a/b-studie med läkemedelskandidaten KL1333 i friska frivilliga (n=64) och en kohort av patienter med primär mitokondriell sjukdom (n=8). Det primära syftet med studien var att utvärdera säkerheten och omsättningen i kroppen (farmakokinetik) för KL1333 i friska frivilliga och säkerhets- och effektprofilen hos patienter. Resultaten visade att KL1333 var säker och tolererades väl. Dessutom fanns det tecken på effekt samt ett samband mellan exponering och effekt i de två huvudsakliga effektmåtten som studerades – svår trötthet och utmattning (eng. fatigue) samt myopati (muskelsvaghet).
”En publikation i en ansedd tidskrift som Brain belyser vikten av dessa fynd och validerar den adaptiva studiedesignen, vilken har legat till grund för Ablivas pågående fas 2-studie FALCON med KL1333 i primär mitokondriell sjukdom”, säger Magnus Hansson, medicinsk chef på Abliva. ”Vi anser att det är viktigt att involvera patienter tidigt, särskilt i studier med sällsynta sjukdomar, och vi ser fram emot att avancera KL1333 genom klinisk utveckling så snabbt som möjligt.”
Dessa resultat stödjer ytterligare den globala, potentiellt registreringsgrundande FALCON-studien i vuxna patienter med mitokondriell sjukdom som upplever svår trötthet/utmattning och muskelsvaghet. Den första patienten i det första steget av studien doserades i juni 2023. I juli 2024 genomfördes en interimsanalys där 24-veckorsdata från patienterna i det första steget av studien utvärderades. Analysen visade att båda de oberoende och alternativa primära effektmåtten klarade futilitetstestet, bekräftade KL1333:s goda säkerhetsprofil samt fastställde att studien ska rekrytera totalt 180 patienter. Se nyheten i sin helhet här.