Våra projekt
KL1333: Innovativ läkemedelskandidat i sen utvecklingsfas
Projektstatus: Den potentiellt registreringsgrundande fas 2-studien FALCON inledd
KL1333 har utvärderats i både friska frivilliga och i patienter, samt har erhållit särläkemedelsklassificering i både Europa och USA. Abliva inledde den globala FALCON-studien i slutet av 2022. Bolaget planerar att rekrytera de första 40 patienterna i studien och fullfölja dessa patienter till en viktig interimsanalys i slutet av 2023/början av 2024.
- Läs om FALCON-studien
- Läs om vår fas 1a/b-studie med KL1333
- Läs om vår läkemedelsinteraktionsstudie med KL1333
Patientpopoulation inom mitokondriella sjukdomar: MELAS-MIDD och KSS-CPEO och MERRF
KL1333 utvecklas som en behandling för en undergrupp av vuxna patienter med primära mitokondriella sjukdomar som lider av flera försvagande symptom, såsom kronisk trötthet och utmattning samt muskelsvaghet (myopati). Diagnoser kan inbegripa sjukdomasspektrumen MELAS-MIDD och KSS-CPEO samt MERRF:s syndrom.
Verkningsmekanism: NAD⁺/NADH-modulering
KL1333 reglerar nivåerna av cellulärt NAD+ och NADH, koenzym som är centrala för cellens energimetabolism. KL1333 har i prekliniska studier visats öka mitokondriens energiproduktion, förmedla långsiktiga positiva effekter på energiomsättningen, stärka muskelfunktion och förbättra biomarkörer för mitokondriell sjukdom. Läkemedelskandidaten är avsedd för oral behandling av primära mitokondriella sjukdomar.
NV354: Banbrytande läkemedelsbehandling för stort ouppfyllt behov
Projektstatus: Preklinisk utveckling slutförd
Den prekliniska utvecklingen har slutförts, och läkemedelskandidaten har beviljats särläkemedelsklassificering i USA.
Patientpopoulation inom primära mitokondriella sjukdomar: Leighs syndrom, MELAS och LHON
En av de vanligaste orsakerna till primära mitokondriella sjukdomar är bristande funktion i det första av de fem proteinkomplexen i mitokondrien som är väsentliga för effektiv energiomvandling, komplex I. Detta ses bland annat vid Leigh syndrom, MELAS och LHON.
NV354 utvecklas för en oral långtidsbehandling av Leighs syndrom, en svår primär mitokondriell sjukdom som vanligen debuterar vid ett till två års ålder. Sjukdomen är dödlig och barn avlider i regel före fem års ålder. Symtomen omfattar försenad utveckling, psykomotorisk regression och låg muskeltonus. Det finns idag inga godkända läkemedel.
Den unika verkningsmekanismen och goda upptagsförmågan till hjärnan kan utnyttjas till att utveckla NV354 även för behandling av MELAS hos barn och unga med neurologisk påverkan samt för behandling av LHON. MELAS är en allvarlig sjukdom med symptom som muskelsvaghet, diabetes, uttalad trötthet, epilepsi och annan allvarlig neurologisk påverkan samt förkortad livslängd. LHON är en sjukdom som ger plötslig svår bestående synnedsättning och kan leda till blindhet på båda ögonen.
Verkningsmekanism: Energiersättning
Projektet grundar sig på ett koncept framtaget av Abliva som innebär att det kroppsegna energisubstratet bärnstenssyra (succinat) görs tillgängligt inne i cellen via en prodrogteknologi. En prodrog är en inaktiv läkemedelssubstans som, genom en transformation av sin kemiska struktur, aktiveras först när den kommer in i kroppen.
Tidig utvecklingsfas
Ablivas tidiga forskningsprojekt fokuserar på djupare förståelse av mekanismerna för våra unika kemiplattformar och utveckling av nästa generation av substanser för primär mitokondriell sjukdom.