Forskning & utveckling

Ablivas interna FoU-kapacitet har bidragit till att skapa och leverera en portfölj som innehåller flera projekt med verkningsmekanismer som är lämpliga för ett brett spektrum av mitokondriella sjukdomar

Våra projekt

KL1333: Innovativ läkemedelskandidat i sen utvecklingsfas

Projektstatus: Dosering i patienter pågår i FALCON-studien

KL1333 har utvärderats i både friska frivilliga och i patienter, samt har erhållit särläkemedelsklassificering i både Europa och USA. Abliva inledde den globala FALCON-studien i slutet av 2022. Bolaget kommer att rekrytera patienter i två steg, och en interimsanalys kommer att ske efter Steg 1 kring mitten av 2024. KL1333 har särläkemedelsklassificering i både Europa och USA samt Fast Track-status i USA.

Patientpopoulation inom mitokondriella sjukdomar: MELAS-MIDD och KSS-CPEO och MERRF

KL1333 utvecklas som en behandling för en undergrupp av vuxna patienter med primär mitokondriell sjukdom som lider av flera försvagande symptom, såsom kronisk trötthet och utmattning samt muskelsvaghet (myopati). Diagnoser kan inbegripa sjukdomsspektrumen MELAS-MIDD och KSS-CPEO samt MERRF:s syndrom.

Verkningsmekanism: NAD⁺/NADH-modulering

KL1333 reglerar nivåerna av cellulärt NAD+ och NADH, koenzym som är centrala för cellens energimetabolism. KL1333 har i prekliniska studier visats öka mitokondriens energiproduktion, förmedla långsiktiga positiva effekter på energiomsättningen, stärka muskelfunktion och förbättra biomarkörer för mitokondriell sjukdom. Läkemedelskandidaten är avsedd för oral behandling av primär mitokondriell sjukdom.

NV354: Banbrytande läkemedelsbehandling för stort medicinskt behov

Projektstatus: Preklinisk utveckling slutförd

Den prekliniska utvecklingen har slutförts, och läkemedelskandidaten har beviljats särläkemedelsklassificering både i EU och USA. Med tanke på prioriteringen av KL1333-programmet planeras inga signifikanta kostnadskrävande operativa aktiviteter för NV354 för närvarande.

Patientpopoulation inom primära mitokondriella sjukdomar: Neurologi

NV354 utvecklas för mitokondriell sjukdom med neurologiska komplikationer, i synnerhet vid otillräcklig aktivitet i proteinkomplex I i mitokondrierna. Den resulterande dysfunktionen i energiomvandling ger upphov till kliniska tecken och symptom vid många typer av mitokondriell sjukdom, inklusive neurologiska komplikationer som ses vid Leighs syndrom, MELAS eller LHON. Det finns även utökade möjligheter utanför området mitokondriell sjukdom.

Läkemedelskandidaten upptäcktes på grund av dess förmåga att öka mitokondriell aktivitet i celler från patienter med det mitokondriella Leighs syndrom. Leighs syndrom debuterar vanligtvis vid ett till två års ålder och inbegriper psykomotorisk regression, hypotoni och utvecklingsförseningar. Sjukdomen är dödlig, och barn med tidigt debuterande Leighs syndrom dör oftast före vuxen ålder.

Verkningsmekanism: Energiersättning

NV354, som har god upptagsförmåga till hjärnan, bygger på en innovation där kroppens eget energisubstrat, succinat, görs tillgängligt i cellen via en prodrogteknologi. En prodrog är ett inaktivt läkemedel som aktiveras först när det kommer in i kroppen genom en omvandling av dess kemiska struktur. 

Tidig utvecklingsfas

Abliva bedriver forskning för att identifiera ytterligare utvecklingsprogram med inriktning mot reglering och stabilisering av cellulär energiproduktion.