Vår strategi
Abliva strävar efter att bli det ledande biotechbolaget inom mitokondriell medicin och utveckla läkemedel för behandling av primära mitokondriella sjukdomar – ovanliga sjukdomar med betydande icke tillgodosedda medicinska behov. Genom att i framtiden bygga upp en kommersiell organisation som integreras med vår forsknings- och utvecklingskompetens kommer vi att kunna ta våra framtida läkemedel hela vägen till patienterna.
Behandling av primära mitokondriella sjukdomar
Mitokondrierna fungerar som kraftcenter i våra celler och är avgörande för cellernas energimetabolism. Primära mitokondriella sjukdomar är medfödda, sällsynta sjukdomar där energimetabolismen i cellerna är nedsatt, vilket orsakar försämringar som leder till mångfacetterade störningar och stort lidande för patienterna. Symtomen förvärras med tiden och i många fall leder sjukdomarna till en för tidig död. Mitokondriell medicin har fått ett större fokus inom läkemedelsindustrin eftersom det för närvarande inte finns några effektiva behandlingsalternativ för patienterna. Genom Ablivas forskning och utveckling har vi en möjlighet att förbättra livskvaliteten för dessa patienter.
Leverera en portfölj med förstklassiga läkemedel för behandling
Ablivas interna FoU-kapacitet har bidragit till att skapa och leverera en portfölj som innehåller flera projekt med verkningsmekanismer som är lämpliga för ett brett spektrum av mitokondriella sjukdomar.
KL1333 återställer balansen mellan koenzymerna NAD+ och NADH, vilket skapar nya mitokondrier och förbättrade energinivåer. I KL1333-programmet har det slutförts ett antal viktiga fas 1-studier som möjliggjorde inledandet av en potentiellt registreringsgrundande fas 2-studie under 2022. KL1333 skyddas av både ett patent för själva substansen (composition of matter patent) och särläkemedelsklassificering i USA och i Europa. Den kommersiella möjligheten är betydande, även med konservativa uppskattningar överstiger den totala marknaden 1 miljard USD i årlig försäljning1).
NV354, en energiersättningsbehandling, är ett ämne som i kroppen omvandlas till succinat. Läkemedlet uppfanns av forskare på Ablivas vid Lunds universitet och stöds av ett antal olika patent samt särläkemedelsklassificering i USA. NV354 utvecklas för den mitokondriella sjukdomen Leighs syndrom med potential att expandera till andra indikationer inom mitokondriella sjukdomar där komplex I i elektrontransportkedjan är dysfunktionellt.
Abliva bedriver dessutom arbete med upptäckter som är fokuserade på reglering och stabilisering av mitokondriernas energiproduktion.
Skapa mervärde utifrån möjligheter inom sällsynta sjukdomar
Abliva arbetar ständigt för att skapa mervärde utifrån de möjligheter som finns för bolag som arbetar med sällsynta sjukdomar. Företaget har beviljats särläkemedelsklassificering (ODD) för KL1333 i både USA och EU och för NV354 i USA. Särläkemedelsklassificering är ett juridiskt begrepp som ger företagen med de klassificerade läkemedelskandidaterna flertalet fördelar, som regelbundet stöd och vetenskaplig rådgivning under utvecklingsprocessen, lägre utvecklingskostnader, attraktiv prissättning och marknadsexklusivitet (10 år i EU och 7 år i USA). Utsikterna att nå ut på marknaden är också bättre än för traditionella läkemedel2,3).
Vidare har vi sökt vetenskapliga råd från läkemedelsmyndigheter i USA, Storbritannien och Europa. Dessa råd har varit oerhört viktiga för bolaget vilket tydligt framgår av rådet från FDA, som ledde oss till en enda, potentiellt registreringsgrundande, fas 2-studie, så att vi kan komma ut på marknaden snabbare.
1) Gorman et al., Prevalence of Nuclear and Mitochondrial DNA Mutations Related to Adult Mitochondrial Disease, 2015
2) Jayasundra et al. Orphanet J of Rare Dis. Estimating the clinical cost of drug development for orphan versus non-orphan drugs. 2019.
3) EvaluatePharma, Orphan Drug Report 2019.