Abliva

Abliva utvecklar läkemedel för behandling av primära mitokondriella sjukdomar. Dessa medfödda, sällsynta och ofta mycket svåra sjukdomar uppstår då cellens energiförsörjare, mitokondrierna, inte fungerar som de ska. Portföljen omfattar projekt i olika skeden och sträcker sig från tidig upptäcktsfas till klinisk fas.

Vår strategi

Abliva strävar efter att bli det ledande biofarmabolaget inom mitokondriell medicin och utveckla läkemedel för primära mitokondriella sjukdomar (PMD) – ovanliga sjukdomar med betydande icke tillgodosedda medicinska behov. Bolaget kommer att bygga en helt integrerad kommersiell organisation inom utveckling och forskning och ska utveckla innovativa läkemedel för behandling och ta dem direkt till patienterna

Behandling av primära mitokondriella sjukdomar (PMD)

Mitokondrierna fungerar som kraftcenter i våra celler och är avgörande för cellernas energimetabolism. PMD är medfödda, sällsynta sjukdomar där energimetabolismen i cellerna är nedsatt, vilket orsakar försämringar som leder till mångfacetterade störningar och stort lidande för patienterna. Symtomen förvärras med tiden och i många fall leder sjukdomarna till en för tidig död. Mitokondriell medicin har fått ett större fokus inom läkemedelsindustrin eftersom det för närvarande inte finns några effektiva behandlingsalternativ för patienterna. Genom Ablivas forskning och utveckling har vi en möjlighet att förbättra livskvaliteten för dessa patienter.

Leverera en portfölj med förstklassiga läkemedel för behandling 

Ablivas interna FoU-kapacitet har bidragit till att skapa och leverera en portfölj som innehåller flera projekt med verkningsmekanismer som är lämpliga för ett brett spektrum av mitokondriella sjukdomar.

KL1333 återställer balansen mellan koenzymerna NAD+ och NADH, vilket skapar nya mitokondrier och förbättrade energinivåer. I KL1333-programmet har det slutförts ett antal viktiga fas 1-studier, för att kunna inleda en registreringsgrundande fas 2/3-studie i slutet av 2021. KL1333 skyddas av både ett patent för själva ämnessubstansen (composition of matter patent) och särläkemedelsklassificering i USA och i Europa. Den kommersiella möjligheten är betydande, även med försiktiga uppskattningar överstiger marknaden 1 miljard USD i årlig försäljning. 

NV354, en energiersättningsbehandling, är ett ämne som i kroppen omvandlas till succinat. Läkemedlet uppfanns i Ablivas laboratorier vid Lunds universitet och stöds av ett antal olika patent. NV354 utvecklas inledningsvis för den mitokondriella sjukdomen Leighs syndrom med potential att expandera till andra PMD-indikationer som har ett dysfunktionellt komplex I i elektrontransportkedjan.

Abliva bedriver dessutom arbete med upptäckter som är fokuserade på reglering och stabilisering av mitokondriernas energiproduktion.

Skapa mervärde utifrån möjligheter inom sällsynta sjukdomar

Abliva arbetar ständigt för att skapa mervärde utifrån de möjligheter som finns för bolag som arbetar med sällsynta sjukdomar. Företaget har beviljats, särläkemedelsklassificering (ODD) för KL1333 i både USA och EU. Särläkemedelsklassificering är ett juridiskt begrepp som ger de klassificerade företagen ett antal fördelar som, regelbundet stöd och vetenskaplig rådgivning under utvecklingsprocessen, lägre utvecklingskostnader, attraktiv prissättning och marknadsexklusivitet (10 år i EU och 7 år i USA). Utsikterna att nå ut på marknaden är också bättre än för traditionella läkemedel 1),2)

Vidare, har bolaget sökt råd från läkemedelsmyndigheter i USA, Storbritannien och Europa. Dessa råd har varit oerhört viktiga vilket tydligt framgår av 2020 års råd från FDA, som ledde bolaget till en enda registreringsgrundande fas 2/3-studie (i motsats till den traditionella sekventiella fas 2, följd av fas 3), så att Abliva kan komma ut på marknaden snabbare. 

1) Jayasundra et al. Orphanet J of Rare Dis. Estimating the clinical cost of drug development for orphan versus non-orphan drugs. 2019.
2) EvaluatePharma, Orphan Drug Report 2019.