Abliva

Abliva utvecklar läkemedel för behandling av primära mitokondriella sjukdomar. Dessa medfödda, sällsynta och ofta mycket svåra sjukdomar uppstår då cellens energiförsörjare, mitokondrierna, inte fungerar som de ska. Portföljen omfattar projekt i olika skeden och sträcker sig från tidig upptäcktsfas till klinisk fas.

Vår strategi

Abliva fokuserar på primära mitokondriella sjukdomar, vilka klassas som särläkemedelssjukdomar. Vi siktar på att ta våra projekt till marknadsgodkännande och kommersialisera dem antingen på egen hand eller tillsammans med en partner.

Fokus på KL1333 och NV354

Ablivas fokus på mitokondriella sjukdomar betyder att bolaget koncentrerar finansiella och personella resurser på läkemedelskandidaterna KL1333 och NV354.

  • KL1333, en kraftfull reglerare av nivåerna av NAD+, befinner sig i klinisk fas I och vi planerar att starta en registreringsgrundande fas II/III-studie under 2021. 
  • NV354, en energiersättningsbehandling (succinat), förbereds för kliniska prövningar, med målet att gå in i klinisk fas under 2021.

Högt icke tillgodosett medicinskt behov vid primära mitokondriella sjukdomar

Primära mitokondriella sjukdomar är ämnesomsättningssjukdomar som drabbar cellernas energiomsättning. Sjukdomarna kan yttra sig väldigt olika beroende på i vilka organ de genetiska defekterna finns och har historiskt beskrivits som kliniska syndrom, och på senare tid som sjukdomasspektrum orsakade av genetiska fel som påverkar mitokondriefunktionen. Uppskattningsvis har 125 personer per 1 000 000 en primär mitokondriell sjukdom. Sjukdomarna debuterar ofta i tidiga barnaår och kan leda till svåra symptom som utvecklingsstörningar, uttalad trötthet och utmattning, muskelsvaghet, hjärtsvikt, och hjärtrytmstörningar, diabetes, rörelsehinder, strokeliknande tillstånd, dövhet, blindhet, begränsad ögonrörlighet och epileptiska kramper.

Dessa sjukdomar medför ofta stort lidande för såväl patient som anhöriga. Symtomen förvärras över tid och sjukdomarna leder i flera fall till en alltför tidig död. Det finns idag endast begränsade behandlingsalternativ tillgängliga, vilket gör att de medicinska behoven är mycket stora.

Målet är att förbättra livet för patienter som lider av primära mitokondriella sjukdomar. Vår portfölj innehåller flera projekt med verkningsmekanismer lämpliga för olika patientpopulationer.

Betydande fördelar vid utveckling av särläkemedel

Läkemedel som utvecklats för sällsynta sjukdomar har goda möjligheter att få särläkemedelsklassificering. Myndigheternas mål med särläkemedelsklassificering är att främja utveckling av behandlingar specifikt för sällsynta sjukdomar genom att ge ett bättre stöd under utvecklingsprocessen. Utsikterna för att nå marknaden är också bättre än för traditionella läkemedel. Läkemedel som erhåller särläkemedelsstatus efter marknadsgodkännande ges marknadsexklusivitet i 10 år i EU och 7 år i USA.

KL1333 har erhållit särläkemedelsklassificering och även NV354 har potential att bli särläkemedelsklassificerat. En särläkemedelsklassificering medför i allmänhet flera positiva saker, bland annat:

  • regulatorisk assistans och rådgivning från läkemedelsmyndigheter
  • effektivare utveckling
  • lägre utvecklingskostnader
  • större chans att få marknadsgodkännande jämfört med läkemedelskandidater som saknar särläkemedelsklassificering
  • attraktiv prissättning jämfört med läkemedelskandidater som saknar särläkemedelsklassificering

Abliva samarbetar kontinuerligt med världsledande rådgivare inom särläkemedelsområdet, som bistår Bolaget i dialogen med myndigheterna. Abliva har också etablerade samarbeten och kontinuerlig dialog med några av världens främsta kliniska centra för behandling av primära mitokondriella sjukdomar.