-Oberoende kommitté bekräftar att FALCON-studiens båda alternativa effektmått har passerat futilitetstest och därmed är studien positionerad för att nå framgång-
-Kommittén bekräftar KL1333:s goda säkerhetsprofil-
-Abliva kommer att hålla en telefonkonferens och webbsändning fredagen den 19 juli kl. 16:30-
Lund, Sverige, 18 juli 2024 — Abliva AB (Nasdaq Stockholm: ABLI), ett bolag i klinisk fas som utvecklar läkemedel för behandling av sällsynt och svår primär mitokondriell sjukdom, meddelade idag ett positivt resultat av interimsanalysen av FALCON, den potentiellt registreringsgrundande studien som utvärderar KL1333 hos patienter med primär mitokondriell sjukdom. I studien utvärderas svår trötthet/utmattning och myopati (muskelsvaghet) som oberoende alternativa primära effektmått där endast en av dem krävs för ett positivt studieresultat. Den oberoende dataövervakningskommittén (DMC) rekommenderade att fortsätta studien utan några ändringar. Rekommendationen från DMC att fortsätta FALCON-studien med totalt 180 patienter validerar den övergripande studiedesignen och bekräftar KL1333:s goda säkerhetsprofil.
DMC har granskat 24-veckors interimsdata från patientkohorten i Steg 1. I sin analys genomförde den oberoende kommittén en förspecificerad villkorsstyrd poweranalys för de två primära effektmåtten efter 24 veckors dosering. Båda effektmått passerade futilitetstestet och DMC rekommenderade att inkludera totalt 180 patienter, vilket innebär att sannolikheten ökar för ett positivt resultat vid slutförandet av den fullständiga studien. DMC betonade att KL1333 har en god säkerhetsprofil. Ingen säkerhetsproblematik eller några läkemedelsrelaterade allvarliga biverkningar (SAE) sågs under 24 veckors dosering.
Interimsanalysen genomfördes av en oberoende kommitté för att upprätthålla den stringens som krävs i en blindad läkemedelsstudie. Statistisk signifikans för de två primära effektmåtten kommer att utvärderas vid slutförandet av den fullständiga studien.
”Vi är glada över det positiva utfallet av interimsanalysen eftersom den belyser den positiva risk-nyttavärderingen för KL1333, vilket minskar risken i hela studien, samtidigt som det ökar vår tilltro till KL1333:s innovativa verkningsmekanism och utformningen av FALCON-studien”, säger Ellen K. Donnelly, VD för Abliva. ”Det finns för närvarande inga godkända behandlingar för mitokondriell sjukdom, och med över 85 000 människor drabbade i USA och Europa tror vi att KL1333 är väl positionerad för att möta det stora medicinska behovet och nå blockbusterpotential i viktiga geografiska områden. KL1333 har potential för en snabbare väg till marknaden, och vi är fast beslutna att snabbt ta detta viktiga läkemedel vidare till marknadsgodkännande, med planer på att starta det avslutande rekryteringssteget i FALCON-studien under andra halvåret 2024.”
Telefonkonferens
Abliva kommer att hålla en telefonkonferens fredagen den 19 juli 2024 kl. 16:30 för att diskutera det positiva resultatet av interimsanalysen för FALCON. En direktsänd frågestund kommer att äga rum efter den formella presentationen. För att anmäla dig, klicka här.
Ställ en fråga under den direktsända frågestunden genom att skicka ett mejl till questions@lifesciadvisors.com.