Abliva AB (Nasdaq Stockholm: ABLI), ett biofarmaceutiskt bolag i klinisk fas som utvecklar läkemedel för behandling av sällsynta och allvarliga primära mitokondriella sjukdomar (PMD), meddelade idag att ytterligare ett program i portföljen, NV354, kommer att gå vidare till klinisk utveckling efter att bolaget fått positiv återkoppling från tillsynsmyndigheten för läkemedel i Storbritannien (MHRA) på det prekliniska arbetet. Teamet kommer nu att fortsätta sammanställningen av den dokumentation som krävs för att kunna starta en klinisk fas 1-studie under 2022.
NV354 är en målinriktad läkemedelsbehandling som kommer från Ablivas egna forskningslaboratorier. Den riktar sig mot en del i ämnesomsättningen som fungerar dåligt vid ett antal mitokondriella sjukdomar inklusive Leighs syndrom, en mycket svår sjukdom som drabbar barn. Denna nya behandling har utformats för att via en unik prodrogstrategi tillhandahålla en alternativ energikälla, succinat, till patientens celler. Prodrogstrategin syftar till att hindra sjukdomsförloppet, minska dödligheten samt att förbättra den övergripande livskvaliteten hos barn med Leighs syndrom.
Abliva har konsulterat den brittiska tillsynsmyndigheten MHRA för att diskutera prekliniska data, som ett urvalskriterie för att ta NV354 vidare till klinisk utveckling. Efter framgången från det mötet kommer bolaget nu att arbeta vidare med sammanställningen av den dokumentation som krävs inför en klinisk prövningsansökan (CTA), vilken möjliggör starten av en klinisk fas 1-studie under 2022.
”Det faktum att NV354 nu kommer att gå vidare in i klinisk fas är spännande eftersom det visar att vi på Abliva har förmågan att göra viktiga forskningsupptäckter och omvandla dessa upptäckter till kliniska läkemedelskandidater”, säger Ellen Donnelly, VD för Abliva. ”Vidareutvecklingen av NV354 är viktig eftersom denna kandidat, tillsammans med huvudkandidaten KL1333, kommer att befinna sig i klinisk fas nästa år, vilket ger oss en pipeline av produkter och ytterligare möjligheter till nyhetsflöde och katalysatorer som ger ytterligare värde för aktieägarna,” fortsätter Donnelly.