Presentationen vid CSHL den 19 oktober kommer att omfatta effektdata in vivofrån en avancerad experimentmodell med akuta energikriser orsakade av komplex I-dysfunktion. De initiala resultaten visar att NV354 återställer vävnadsnivåerna för bärnstenssyra (succinat) och minskar laktatnivåerna. Ytterligare effektstudier för NV354 pågår, där strategier för både lång- och korttidsbehandling används.
En utvärdering av de medicinska egenskaperna hos NV354 i separata experiment visade på en hög oral biotillgänglighet och effektiv administrering till hjärnan. Utifrån dessa data kommer NeuroVive att bredda den prekliniska utvecklingen av NV354 till kronisk behandling av symptom förknippade med genetiska mitokondriella sjukdomar, utöver behandling av akuta energikriser. Fokuset på allvarliga tillstånd hos barn kvarstår, exempelvis Leigh syndrom som medför nedsatt funktion av komplex I i den mitokondriella andningskedjan.
”Det här är verkligen mycket lovande första effektdata i en modell som är relevant för mitokondriella sjukdomar hos patienter. Vi förväntar oss att övriga pågående effektstudier ska ge ytterligare vägledning inför kommande klinisk utveckling, däribland de omfattande studier som planeras vid Children’s Hospital of Philadelphia i USA”, säger Magnus Hansson, medicinsk chef och ansvarig för preklinisk och klinisk utveckling på NeuroVive.
”Det mest spännande resultatet i de aktuella studierna är att NV354 genom egenskaperna hos läkemedlet visar potential att behandla inte bara akuta utan även kroniska tillstånd hos patienter med mitokondriella sjukdomar, vilket utökar både behandlingsmöjligheterna och den kommersiella potentialen”, säger NeuroVives VD Erik Kinnman.
För mer information, kontakta:
Catharina Johansson, CFO, IR & Communications
+46 (0)46-275 62 21, ir@neurovive.com
NeuroVive Pharmaceutical AB (publ)
Medicon Village, 223 81 Lund, Sverige
Tel: +46 (0)46 275 62 20 (växel)
info@neurovive.com, www.neurovive.com
För nyhetsprenumeration, gå in på http://www.neurovive.com/sv/press-releases/subscription-page/
Om NV354
En av de vanligaste orsakerna till medfödda mitokondriella sjukdomar är bristande funktion i det första av de fem proteinkomplexen i mitokondrien som är väsentliga för effektiv energiomvandling, komplex I. Detta ses bland annat vid Leigh syndrom och MELAS, som båda är mycket allvarliga sjukdomar med symptom som muskelsvaghet, epilepsi och annan allvarlig neurologisk påverkan. Projektet NVP015 grundar sig på ett koncept framtaget av NeuroVive som innebär att det kroppsegna energisubstratet bärnstenssyra (succinat) görs tillgängligt inne i cellen via en prodrogteknologi. En prodrog är en inaktiv läkemedelssubstans som, genom en transformation av sin kemiska struktur, aktiveras först när den kommer in i kroppen. Inom projektet har substansen NV354 valts ut för fortsatt utveckling inom programmet baserat på god tolerabilitet, oral biotillgänglighet, plasmastabilitet och organleverans, särskilt till hjärnan. NeuroVive erhöll 2017 ett forskningsanslag från Sveriges innovationsmyndighet, Vinnova, för utveckling av prodrogerna av succinat till en ny behandling för genetisk mitokondriell sjukdom.
Om medfödda mitokondriella sjukdomar
Medfödda mitokondriella sjukdomar är ämnesomsättningssjukdomar som drabbar cellernas energiomsättning. Sjukdomarna kan yttra sig väldigt olika beroende på i vilka organ de genetiska defekterna finns och beskrivs som syndrom. Uppskattningsvis har 12 personer per 100 000 en mitokondriell sjukdom. Mitokondriell sjukdom debuterar ofta i tidiga barnaår och kan leda till svåra symptom såsom utvecklingsstörningar, hjärtsvikt och hjärtrytmstörningar, demens, motorikstörningar, stroke-liknande perioder, dövhet, blindhet, hängande ögonlock, begränsad ögonrörlighet, kräkningar och kramper.
Om NeuroVive
NeuroVive Pharmaceutical AB är ett ledande företag inom mitokondriell medicin, med ett projekt i klinisk fas II för behandling av måttlig till allvarlig traumatisk hjärnskada (NeuroSTAT®) och ett projekt i klinisk fas I (KL1333) för genetisk mitokondriell sjukdom. Forskningsportföljen omfattar också projekt för genetiska mitokondriella sjukdomar, cancer och NASH. Bolaget utvecklar läkemedel för sällsynta sjukdomar, genom den kliniska utvecklingsfasen ut på marknaden. För projekt som riktar sig mot vanliga sjukdomar är målet utlicensiering i preklinisk fas. En undergrupp av molekyler inom NVP015-projektet har utlicensierats till Fortify Therapeutics, ett BridgeBio-bolag, för utveckling av lokal behandling av Lebers hereditära optikusneuropati (LHON). NeuroVive är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: NVP). Aktien finns även tillgänglig för handel i USA på marknadsplatsen OTCQX Best market (OTC: NEVPF).