Särläkemedel

– att tillhandahålla behandling för försummade sällsynta sjukdomar

Utvecklingen av särläkemedel stimulerades ekonomiskt genom amerikansk lag genom Orphan Drug Act från 1983. Dess framgång ledde till att den antogs på andra viktiga marknader, framför allt i Japan (1993) och i EU (2000).

Enligt Evaluate Pharma uppskattar National Organization of Rare Disorders (NORD) (avgörande för upprättandet av den amerikanska lagen) för närvarande att 30 miljoner amerikaner lider av 7 000 sällsynta sjukdomar. Enligt Global Genes lider cirka 400 miljoner människor globalt av sällsynta sjukdomar. De viktigaste intresseområdena inom branschen är cancer, infektioner och neurologi, som utgör cirka 60 procent av alla FoU-resurser bland särläkemedel.

ODD är ett sätt att uppmuntra forskning och utveckling av läkemedelsprodukter för sällsynta sjukdomar. Efter framgångsrika kliniska prövningar av läkemedelsprodukten och myndigheternas granskning av ansökan om godkännande, ser myndigheterna över om grunderna för särläkemedelsstatus har uppfyllts. Om en läkemedelsprodukt får särläkemedelsstatus kommer bolaget att ha ensamrätt på marknaden i sju respektive tio år i USA och EU.

Före 1983-lagen godkändes endast 38 särläkemedel. Bara under 2016 godkändes 16 särläkemedel i USA (av totalt 22), och det uppskattas att mer än 4 500 läkemedel var under utveckling under det året. Under årens lopp har mer än 600 särläkemedel (inklusive biologiska produkter) utvecklats och marknadsförts enbart i USA (fda.gov).

Trots den snabba tillväxten under de senaste åren är det kombinerade området för sällsynta sjukdomar fortfarande underbetjänat; omkring 95% av alla sällsynta sjukdomar saknar fortfarande godkända läkemedel, enligt Global Genes.

Att utveckla en läkemedelsprodukt med särläkemedelsklassificering kommer med en rad fördelar, bland annat möjligheten till kostnadsfri rådgivning från t.ex. den amerikanska läkemedelsmyndigheten (U.S Food and Drug Administration – FDA) eller den europeiska läkemedelsmyndigheten (European Medicines Agency – EMA), samt lägre registreringsavgifter när man ansöker om läkemedelsgodkännande.

Den genomsnittliga kostnaden för att ta ett särläkemedel genom ett fas III-program är ungefär hälften av kostnaden för att utveckla en läkemedelsprodukt som inte riktar sig mot en sällsynt sjukdom. Dessutom är den regulatoriska rådgivningen och stödet under hela utvecklingsprocessen mer omfattande och mediantiden från ansökan till godkännande hos FDA är också i genomsnitt tre månader kortare för särläkemedel jämfört med andra läkemedel.

Patientpopulationer av särläkemedelssjukdomar har något olika definitioner beroende på geografi:

• USA: Prevalens <200 000 patienter (<6 av 10 000 baserat på amerikanska befolkningen på 314 miljoner)
• EU: Prevalens <250 000 patienter, (<5 av 10 000 baserat på en EU-befolkning på 507 miljoner)
• Japan: Prevalens <50.000 patienter (<4 av 10 000 baserat på Japans befolkning på 128 miljoner)

Översikt över särläkemedelsmarknaden

Särläkemedelsmarknaden har visat en betydande tillväxt under de senaste åren, och under 2016 ökade försäljningen av särläkemedel med 12,2 procent från året innan och uppgick till 114 miljarder USD, enligt Evaluate Pharma. Som jämförelse ökade den totala försäljningen av receptbelagda läkemedel (exklusive generiska läkemedel) med 2,8 procent under samma period och uppgick 2016 till totalt 692 miljarder USD.

Försäljningen av särläkemedel förväntas nästan fördubblas mellan 2016 och 2022 till 209 miljarder USD 2022 (CAGR 2017 till 2022: +11,1 %). Borträknat generiska läkemedel, förväntas särläkemedel utgöra 21,4% av den globala försäljningen av receptbelagda läkemedel år 2022. Den snabba tillväxten och nuvarande vilja från betalare att acceptera de enorma prislapparna är två av de främsta skälen till att sektorn har blivit mer och mer attraktiv för några av branschens största aktörer. Faktum är att sju av de tio största företagen med särläkemedelsförsäljning är globala industriaktörer.

Tillväxten av den globala särläkemedelsmarknaden tyder också på att regeringarnas initiativ har varit framgångsrika. Det återspeglar också det faktum att framsteg inom forskning och utveckling har stärkt läkemedelsföretagens förmåga att utveckla behandlingar för sällsynta sjukdomar.

Särskiljande faktorer för särläkemedel

Det finns flera krafter som driver den växande försäljningen av särläkemedel. Den totala utvecklingskostnaden är normalt lägre än för icke-särläkemedelsindikationer på grund av till storleken mindre kliniska studier. Med tanke på det stora icke tillgodosedda behovet inom sällsynta sjukdomar, de ofta begränsade behandlingsalternativen och den begränsade påverkan på den totala farmakoekonomiska miljön är prissättningen relativt hög.

Detta återspeglas av en mer än fyrfaldigt högre årlig kostnad per patient för särläkemedel jämfört med icke-särläkemedel. Den genomsnittliga prissättningen för särläkemedel i USA är för närvarande satt till 140 443 USD per patient och år jämfört med 27 756 USD för ett vanligt läkemedel, enligt Evaluate Pharma.

Dessutom, på grund av det relativt låga antalet patienter som drabbas av en sällsynt sjukdom, vårdas dessa patienter ofta av relativt få specialistläkare på relativt få sjukhus/platser per land, vilket gör det möjligt att effektivt nå ut till dessa läkare med en relativt liten försäljnings- och marknadsföringsorganisation.

Särläkemedel gynnas också av ekonomiska incitament såsom ensamrätt på marknaden, som är sju och tio år från godkännandet i USA respektive EU. Dessutom verkar särläkemedel också ha en högre sannolikhet för godkännande (”LOA”). Enligt Monocl Strategy Services går mer än 25 procent av alla särläkemedel hela vägen från kliniska fas I-studier till marknadslansering, jämfört med mindre än tio procent av andra läkemedelsprojekt.