Programmet utformades för att vara intressant såväl för de som har ett yrkesmässigt intresse – i sjukvården, forskningen eller media – som för patienter, anhöriga och den intresserade allmänheten. Den årliga Mitokondriedagen ingår i The World Mitochondrial Disease Week, som pågår 13 – 19 september. https://mitochondrialdiseaseweek.org.
Program:
Välkomna. Ablivas VD Erik Kinnman ger en introduktion till dagen.
Sjukvårdens perspektiv: Symptom, epidemiologi, diagnos, prognos och behandling. Karin Naess och Martin Engvall, Karolinska Institutet.
Patientorganisationernas roll. Intervju med Elja van der Veer, grundare och ordförande i International Mito Patients.
Hur är det att leva med en mitokondriell sjukdom? Intervju med Dr. Adrian Horvath som har en dotter med en primär mitokondriell sjukdom.
Kort film. Möt familjen Horvath.
Frågestund med Martin Engvall.
Möjligheter i läkemedelsutveckling av behandlingar för primära mitokondriella sjukdomar. Magnus Hansson, medicinsk chef på Abliva.
Ablivas pågående och planerade kliniska studier inom primära mitokondriella sjukdomar. Matilda Hugerth, chef för klinisk utveckling och regulatoriska frågor på Abliva.
I huvudet på FDA: Hur tänker amerikanska läkemedelsmyndigheten kring särläkemedel? Frank J. Sasinowski, tidigare chef på FDA, konsult med specialistkunskaper inom regulatoriska frågor för särläkemedel i USA.
Varför finns det ett ökande kapitalmarknadsintresse för att investera i projekt för sällsynta sjukdomar? Samtal mellan Roger Franklin – partner i Hadean Ventures och styrelseledamot i Abliva, Annika Espander – VD för Asperion, och Erik Kinnman – VD för Abliva.
Frågestund.
Sammanfattning och avslut. (svenskt tal)