Abliva AB (Nasdaq Stockholm: ABLI), ett biofarmaceutiskt företag i klinisk fas som utvecklar läkemedel för behandling av sällsynta och svåra primära mitokondriella sjukdomar, meddelade idag att de har fått positiv feedback från den brittiska läkemedelsmyndigheten (MHRA) på den accelererade kliniska utvecklingsplanen för KL1333 mot primär mitokondriell sjukdom (PMD). Återkopplingen positionerar Abliva för ett prövningsgodkännande även i Storbritannien, för dess registreringsgrundande kliniska fas II/III-studie som planeras starta under andra halvåret 2021.
Bolaget fick nyligen positiva rekommendationer från amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA som lett fram till den nuvarande planen att genomföra en registreringsgrundande fas II/III-studie.
”Den positiva återkopplingen från MHRA bekräftar ytterligare Ablivas beslut att avancera utvecklingen av KL1333, vår tillgång inom primära mitokondriella sjukdomar med blockbusterpotential, direkt in i en registreringsgrundande klinisk studie, ett beslut som kan komma att minska tiden till ett marknadsgodkännande med upp till två år. Stödet från både den amerikanska och brittiska tillsynsmyndigheten är mycket uppmuntrande i vår strävan att leverera en välbehövlig ny behandlingsmöjlighet till PMD-patienter”, sa Ablivas VD Erik Kinnman.
Den registreringsgrundande fas II/III-studien kommer att inriktas på patienter med genetiskt bekräftad MELAS-MIDD- eller KSS-CPEO-sjukdomsspektrum med symtom som påverkar hela kroppen och från flera organ. Förberedande aktiviteter pågår, inklusive patientdelen av fas Ia/b-studien, en läkemedelsinteraktionsstudie i friska frivilliga samt insamling av data från den brittiska patientregisterstudien MitoCohort. Dessutom kommer bolaget att utföra en studie som validerar patientrapporterade effektmått, en doseringsstudie i friska frivilliga, samt in vivo toxikologiska långtidsstudier.