Det extensiva forsknings- och utvecklingsprogrammet, som omfattar utvärdering i avancerade experimentella modeller av mitokondriell sjukdom och undersökning av möjliga framtida kliniska effektmått för NVP015-programmet, kommer att genomföras av ett team av världsledande experter under ledning av Dr. Todd Kilbaugh, docent i anestesiologi, intensivvård och pediatrik. Syftet med utvecklingsprogrammet är att färdigställa en läkemedelskandidat för en så kallad Investigational New Drug (IND)-ansökan till amerikanska läkemedelsverket FDA. En godkänd IND-ansökan är ett viktigt steg för att kunna inleda kliniska fas I-studier i USA.
”Vi är mycket glada över nyheten att våra forskningspartners vid CHOP får detta stora anslag. Det bekräftar det omfattande intresse som våra nya succinatprodroger för behandling av mitokondriella sjukdomar har genererat. Anslaget gör det möjligt för Dr Kilbaugh och hans team att grundligt utforska den terapeutiska potentialen hos NeuroVives succinatprodroger, för vidare utveckling av dessa till en ny behandling av akut energikris för patienter med genetiska mitokondriella sjukdomar där det för närvarande endast finns symptomatiska behandlingsalternativ. Anslaget möjliggör ett program som kommer att påskynda utvecklingen av vårt NVP015-projekt till klinisk läkemedelsprövning i människa”, säger NeuroVives forskningschef Eskil Elmér.
Expertgruppen vid CHOP utgörs av co-investigators professor Douglas C Wallace, Director of Center for Mitochondrial and Epigenomic Medicine (CMEM), Dr. Marni J Falk, Executive Director of Mitochondrial Medicine och NeuroVive-anslutne forskaren Michael Karlsson. NeuroVives forskningschef Eskil Elmér och forskaren Johannes Ehinger är formella konsulter till projektet.
Studierna inom anslaget från CDMRP innebär det tredje och mest omfattande samarbetet mellan NeuroVive och CHOP. NeuroVive har sedan tidigare två pågående samarbeten med CHOP inom NVP015. Det ena samarbetet riktar in sig på genetiska mitokondriella sjukdomar, under ledning av Dr Marni J Falk. Det andra studerar användningen av NVP015 för att mildra de skadliga effekterna av giftiga kemikalier, inklusive traditionella kemiska krigsmedel, giftiga industriella kemikalier och pesticider, under ledning av Dr. Todd Kilbaugh och finansierat av anslag från amerikanska National Institutes of Healths program CounterACT.
Informationen lämnades, genom nedanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 28:e augusti 2018 kl. 08:45.
För mer information, kontakta:
Catharina Johansson, CFO, IR & Communications
+46 (0)46-275 62 21, ir@neurovive.com
NeuroVive Pharmaceutical AB (publ)
Medicon Village, 223 81 Lund, Sverige
Tel: +46 (0)46 275 62 20 (växel)
info@neurovive.com, www.neurovive.com
Om NVP015
En av de vanligaste orsakerna till medfödda mitokondriella sjukdomar är bristande funktion i det första av de fem proteinkomplexen i mitokondrien som är väsentliga för effektiv energiomvandling, komplex I. Detta ses bland annat vid Leighs syndrom och MELAS, som båda är mycket allvarliga sjukdomar med symptom som muskelsvaghet, epilepsi och annan allvarlig neurologisk påverkan. Projektet NVP015 grundar sig på ett koncept som innebär att det kroppsegna energisubstratet bärnstenssyra (succinat) görs tillgängligt inne i cellen via en prodrogteknologi. En prodrog är en inaktiv läkemedelssubstans som, genom en transformation av sin kemiska struktur, aktiveras först när den kommer in i kroppen. Inom projektet har substansen NV354 valts ut för fortsatt utveckling inom programmet baserat på god tolerabilitet, oral biotillgänglighet, plasmastabilitet och organleverans, särskilt till hjärnan.
Om medfödda mitokondriella sjukdomar
Medfödda mitokondriella sjukdomar är ämnesomsättningssjukdomar som drabbar cellernas energiomsättning. Sjukdomarna beskrivs som syndrom och kan yttra sig väldigt olika beroende på vilka organ som påverkas av de genetiska defekterna. Uppskattningsvis har 12 personer per 100 000 en mitokondriell sjukdom. Exempel på mitokondriella sjukdomar är: Leighs sjukdom, MELAS, KSS, CPEO, PEO, Pearson, MERRF och Alpers syndrom. Mitokondriell sjukdom debuterar ofta i tidiga barnaår och kan leda till svåra symptom såsom utvecklingsstörningar, hjärtsvikt och hjärtrytmstörningar, demens, motorikstörningar, stroke-liknande perioder, dövhet, blindhet, begränsad ögonrörlighet, kräkningar och kramper.
Om NeuroVive
NeuroVive Pharmaceutical AB är ett ledande företag inom mitokondriell medicin, med ett projekt i klinisk fas II för behandling av måttlig till allvarlig traumatisk hjärnskada (NeuroSTAT®) och ett projekt i klinisk fas I (KL1333) för genetisk mitokondriell sjukdom. Forskningsportföljen omfattar också projekt för genetiska mitokondriella sjukdomar, cancer och NASH. Bolaget utvecklar läkemedel för sällsynta sjukdomar, genom den kliniska utvecklingsfasen ut på marknaden. För projekt som riktar sig mot vanliga sjukdomar är målet utlicensiering i preklinisk fas. En undergrupp av molekyler inom NVP015-projektet har utlicensierats till Fortify Therapeutics, ett BridgeBio-bolag, för utveckling av lokal behandling av Lebers hereditära optikusneuropati (LHON). NeuroVive är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: NVP). Aktien finns även tillgänglig för handel i USA på marknadsplatsen OTCQX Best market (OTC: NEVPF).