NeuroVives utvecklingsplattform för medfödda mitokondriesjukdomar, NVP015, fokuserar på utvecklingen av läkemedelskandidater för mitokondriell energireglering. Projektet inriktar sig på ett antal sjukdomar orsakade av komplex I-dysfunktion, som exempelvis Leighs syndrom.
Forskningen som presenterades på konferensen i Berlin fokuserar på NeuroVives läkemedelssubstanser baserade på bärnstenssyra (succinat) i den mitokondriella respirationskedjan, en kritisk process inom mitokondriell energiproduktion. Genom att använda en modell med friska celler och celler från en patient med Leighs syndrom, har forskarteamet kunnat visa att substanser som kan leverera bärnstenssyra till cellerna (så kallade pro-droger) förbättrade mitokondriell funktion. Resultaten presenterades för världsledande experter inom mitokondriell medicin av doktoranden Sarah Piel, som ingår i NeuroVives forskarteam.
– Vi är mycket nöjda med hur energiregleringsprojektet utvecklas, säger Eskil Elmér, NeuroVives forskningschef. Resultaten stöder vår hypotes att substanser baserade på bärnstenssyra utgör en stark kandidat för behandling av mitokondriella sjukdomar relaterade till komplex I-dysfunktion.
Nästa steg i denna utvecklingsplattform är läkemedelssyntes och tillverkning i större skala för de mest lovande kandidaterna, ytterligare in vitro-tester och farmakokinetiska studier, samt tidigt formuleringsarbete och arbete med ”proof of concept”. NeuroVive förväntas välja en slutlig läkemedelskandidat för vidare utveckling under 2016.
– Sjukdomar som beror på komplex I-dysfunktion är sällsynta och kan ha dödlig utgång, eftersom det inte finns några effektiva behandlingsmöjligheter, säger Jan Nilsson, NeuroVives tf VD. Vi tror att våra läkemedelssubstanser kan utvecklas till behandlingsformer för denna typ av sjukdomar och att möjligheterna att uppnå särläkemedelsstatus har stor kommersiell potential.
Om NeuroVives projekt inom komplex I-dysfunktion
Projektet bygger på en idé av NeuroVives grundare Eskil Elmér och hans kollegor om att utveckla en prodrog som kan passera cellväggen utifrån den endogena substansen bärnstenssyra (succinat). Om läkemedelssubstansen kan frigöras får komplex II i respirationskedjan tillgång till bärnstenssyra, vilket gör att energibärande ATP-molekyler kan tillföras trots nedsatt funktion i det första respirationskomplexet. Om utvecklingsprojektet utmynnar i en lyckad läkemedelskandidat innebär det att substansen klassificeras som ett särläkemedel, där indikationer för mitokondriella sjukdomar hos barn har störst potential.
Om mitokondriella komplex I-sjukdomar
Mitokondriella sjukdomar drabbar minst 1 av 8 000 barn, oftast redan vid födseln eller i ett tidigt skede. Komplex I-dysfunktion är vanligtvis en progressiv neurodegenerativ sjukdom som ger upphov till ett antal kliniska symptom, speciellt i organ och vävnader med stort energibehov, som exempelvis hjärnan, hjärtat, levern och skelettmusklerna. Komplex I-dysfunktion orsakas av störningar i arvsmassan och är den vanligaste mitokondriella sjukdomen hos barn, som ligger bakom upp till 30 procent av fallen. Denna ovanliga sjukdomsmekanism inkluderar Lebers hereditära optikus neuropati (LHON), mitokondriell encefalomyopati, laktacidos och slaganfallsliknande attacker (MELAS), myoklonisk epilepsi med ojämnt rödfärgade muskelfibrer (MERRF) och Leighs syndrom.
Om NeuroVive
NeuroVive Pharmaceutical AB (publ), ett ledande företag inom mitokondriell medicin, fokuserar på utveckling av målinriktade läkemedelskandidater som bevarar mitokondriernas integritet och funktion för indikationer där det finns stort medicinskt behov. NeuroVives affärsfokus drivs av värdeskapande samarbeten med ledande forskningsinstitutioner inom mitokondriell medicin och kommersiella partners över hela världen.
NeuroVives portfölj består av två projekt i klinisk utvecklingsfas för akut njurskada (AKI) och traumatisk hjärnskada (TBI) med läkemedelskandidater i klinisk och preklinisk utveckling och två läkemedelsutvecklingsplattformar. NeuroSTAT®-produkten utvärderas för närvarande i en fas II-studie för traumatiska hjärnskador. CicloMulsion® utvärderas i en pågående fas II-studie (CiPRICS) för akut njurskada i samband med större kirurgiska ingrepp. NeuroVive är noterat på NASDAQ OMX Stockholm.
Media- och Investor Relations-relaterade frågor hänvisas till:
Johannes Nebel, Laika Consulting, Tel: 073 581 7168 respektive ir@neurovive.se
Via ovanstående kontaktvägar är det även möjligt att boka en intervju med företagets tf VD Jan Nilsson.
NeuroVive Pharmaceutical AB (publ)
Medicon Village, SE-223 81 Lund
Tel: 046-275 62 20 (växel), Fax: 046-888 83 48
info@neurovive.se, www.neurovive.com
NeuroVive Pharmaceutical AB (publ) är skyldigt att offentliggöra informationen i detta pressmeddelande enligt lagen om värdepappersmarknaden. Informationen lämnades för offentliggörande 2 november 2015, kl 08.30 CET.