Abliva AB (Nasdaq Stockholm: ABLI), ett bolag i klinisk fas som utvecklar läkemedel för behandling av sällsynt och svår primär mitokondriell sjukdom, meddelade idag att EU-kommissionen har beviljat särläkemedelssklassificering för bolagets läkemedelskandidat NV354 för behandling av Leighs syndrom, vilket kommer att underlätta dess kliniska utveckling inom neurologisk mitokondriell sjukdom.
“Särläkemedelssklassificeringen från både EU-kommissionen och amerikanska FDA är ett stort erkännande för NV354-programmet och den innovativa prodrogteknologin för behandling av Leighs syndrom som drabbar barn. Klassificeringen kommer underlätta den framtida utvecklingen av programmet till kliniska studier med målet att ta fram en välbehövlig behandling för dessa patienter”, säger Ellen Donnelly, vd på Abliva.
Ablivas läkemedelskandidat NV354 utvecklas för mitokondriell sjukdom med neurologiska komplikationer, såsom Leighs syndrom, MELAS och LHON. Programmets prekliniska utveckling har slutförts, och i april 2023 beviljades bolaget särläkemedelsklassificering för NV354 i USA för behandling av mitokondriell sjukdom.
Abliva har nu erhållit särläkemedelssklassificering för NV354 även från EU-kommissionen för behandling av Leighs syndrom. Särläkemedelsklassificering i Europa erbjuder Abliva vetenskaplig rådgivning om studieprotokollet, olika avgiftssänkningar samt tillgång till EU-bidrag. Om NV354 godkänns för särläkemedelsstatus i EU och USA vid marknadsgodkännande, kan Abliva dra nytta av tio års marknadsexklusivitet inom EU och sju år i USA.