LHON orsakas av mutationer i det mitokondriella DNA:t som berör delar av NADH-dehydrogenas (komplex I) i respirationskedjan, vilket leder till minskad oxidativ fosforylering och energiproduktion i näthinnecellerna. Sjukdomen drabbar främst unga vuxna, och leder till ett plötsligt insjuknande med progressiv och allvarlig synnedsättning. De licensierade succinatmolekylerna har potential att behandla sjukdomen genom att kringgå den metabola dysfunktionen och erbjuda en alternativ energikälla för näthinnecellerna.
”Som en riktad behandling av en genetisk sjukdom passar LHON-programmet bra ihop med BridgeBio-modellen,” säger Neil Kumar, Ph.D., VD för BridgeBio. ”Vi har imponerats av förmågan hos de här substanserna att åtgärda specifika genetiska mitokondriella brister, och vi har satt ihop ett team av internationella experter för att vidareutveckla undergruppen av NVP015-kemin för att kunna behandla denna allvarliga sjukdom.”
Fortify Therapeutics ska utveckla utvalda läkemedelssubstanser baserade på NeuroVives prodrogsprogram inom NVP015 till läkemedelskandidater för lokal behandling av LHON. Dessa substanser har valts ut för att de har egenskaper som gör dem lämpliga för användning i ögat.
Licensavtalet för just den här delen av NVP015-programmet har ett totalt värde om cirka 60 miljoner USD, och omfattar en begränsad initial finansiering av forskning, samt senare milstolpsbetalningar och ensiffriga royaltyintäkter, vilka är beroende av en framgångsrik utveckling och ett marknadsgodkännande.
”Avtalet med BridgeBio är viktigt både för NeuroVive och vårt innovativa program NVP015, eftersom det validerar programmets kvalitet, vår affärsutvecklingsmodell och potentialen inom ett antal olika mitokondriella sjukdomar,” kommenterade NeuroVives VD Erik Kinnman, Leg. Läkare, Docent. ”Vi kommer att ha ett nära samarbete med BridgeBio för att ytterligare utveckla den här undergruppen av kemiska substanser och göra LHON-programmet till en framgång. Det är viktigt att notera att våra avsikter med NVP015-programmet är oförändrade, och vi är på väg mot en experimentell proof-of-principle under 2018.”
Informationen är sådan som NeuroVive Pharmaceutical AB (publ) är skyldigt att offentliggöra enligt EU:s förordning om marknadmissbruk. Information lämnades genom nedanstående kontaktpersons försorg kl. 08:30 den 18 juni 2018.
Kontaktperson, NeuroVive:
Erik Kinnman, Verkställande direktör
+46 (0)46-275-6220, ir@neurovive.com
Kontaktperson, BridgeBio:
Michael Pettigrew
+1 650-391-9740, mp@bridgebio.com
NeuroVive Pharmaceutical AB (publ)
Medicon Village, 223 81 Lund, Sverige
Tel: +46 (0)46 275 62 20 (växel)
info@neurovive.com, www.neurovive.com
Om LHON
Lebers hereditära optikusneuropati (LHON) är en sjukdom som orsakas av mitokondriella mutationer av DNA i underenheter av NADH-dehydrogenas (komplex I), en komponent i elektrontransportkedjan. Det resulterar i en dysfunktionell oxidativ fosforylering och ATP-produktion, vilket leder till en försämring av näthinne-gangliecellerna och synförlust. LHON drabbar oftast män mellan 20 och 40 års ålder. Förekomsten av LHON i Europa ligger på 1:30 000–1:50 000.
Om NVP015
En av de vanligaste orsakerna till medfödda mitokondriella sjukdomar är bristande funktion i det första av de fem proteinkomplexen i mitokondrien som är väsentliga för effektiv energiomvandling, komplex I. Detta ses bland annat vid Leighs syndrom och MELAS, som båda är mycket allvarliga sjukdomar med symptom som muskelsvaghet, epilepsi och annan allvarlig neurologisk påverkan. Projektet NVP015 grundar sig på ett koncept framtaget av NeuroVive som innebär att det kroppsegna energisubstratet bärnstenssyra (succinat) görs tillgängligt inne i cellen via en prodrogteknologi. En prodrog är en inaktiv läkemedelssubstans som, genom en transformation av sin kemiska struktur, aktiveras först när den kommer in i kroppen. Resultat från projektet NVP015 publicerades i den framstående tidskriften Nature Communications i augusti 2016.
Om BridgeBio Pharma
BridgeBio är ett privatägt bioteknikföretag i kliniskt skede som utvecklar nya, genetiskt målinriktade terapier för att förbättra patienters liv. I BridgeBios modell kombineras ett traditionellt fokus på läkemedelsutveckling med en unik företagsmodell, vilket gör det möjligt att snabbt omsätta forskning i ett tidigt skede till läkemedel som behandlar orsaken till sjukdomen. Bolaget, grundat 2015 av ett erfaret team från branschen och med säte i Palo Alto, Kalifornien, har byggt upp en stabil portfölj av nitton tillgångar, var och en placerad i ett eget dotterföretag, som sträcker sig från utveckling i preklinisk till sen fas inom ett antal olika terapeutiska områden, bland annat onkologi, kardiologi, neurologi, dermatologi och endokrinologi. Bolagets fokus på vetenskapliga framsteg och snabbt genomförande har som mål att omvandla dagens upptäckter till morgondagens läkemedel.
Om NeuroVive
NeuroVive Pharmaceutical AB är ett ledande företag inom mitokondriell medicin, med ett projekt i klinisk fas II för behandling av måttlig till allvarlig traumatisk hjärnskada (NeuroSTAT®) och ett projekt i klinisk fas I (KL1333) för genetisk mitokondriell sjukdom. Forskningsportföljen omfattar ett flertal projekt i sen forskningsfas vilka spänner över områden som genetiska mitokondriella sjukdomar, cancer och metabola sjukdomar såsom NASH. Bolagets strategi innefattar egen utveckling av läkemedel för sällsynta sjukdomar, genom den kliniska utvecklingsfasen hela vägen ut på marknaden. För de av bolagets projekt som riktar sig mot stora indikationer med hög potential är strategin utlicensiering i preklinisk fas. NeuroVive är noterat på Nasdaq Stockholm (kortnamn: NVP). Aktien finns även tillgänglig för handel i USA på marknadsplatsen OTCQX Best market (OTC: NEVPF).